Стабильные улучшения в массивной группе пациентов, проходящих лечение бета-талассемии.

НЬЮ-ЙОРК (ReutersHealth): Новые результаты лечения бета-талассемии препаратом LentiGlobin от BluebirdBioInc. выглядят все так же многообещающе.

В двух исследованиях фазы 1-2, опубликованных в Журнале медицины Новой Англии говорится, что лечение 22 добровольцев с трансфузионно-зависимым заболеванием уменьшило или устранило необходимость долгосрочных переливаний эритроцитов в каждом случае без каких-либо серьезных побочных эффектов. Отмена трансфузии была у 15 пациентов с наследственным заболеванием. У остальных пациентов потребность в переливании была снижена почти на 70%, сообщила главный автор проекта, доктор Алексис Томпсон из детской больницы Энн и Роберта Лурье в Чикаго, в интервью Reuters Health: «Это были пациенты, которые ежегодно вынуждены были проходить через большое количество трансфузий. Люди, которые ищут вариант радикального лечения, и у которых нет сиблинга, способного стать донором стволовых клеток, при помощи генной терапии могут избавиться от необходимости в регулярной трансфузии».

«Такой подход может обеспечить ценный шанс на выздоровление для многих пациентов, в особенности тех, у кого нет донора из числа членов семьи.Как всегда, последующие данные долгосрочного исследования будут способствовать подтверждению устойчивости результатов и безопасности в долгосрочной перспективе этого многообещающего подхода», — сказала Алессандра Биффи, директор программы Gene Therapy в Бостонском Центре детского рака и расстройств крови Даны Фарбн, которая не участвовала в исследовании.

По словам доктора Томпсона, началась 3 исследовательская фаза лечения.

Исследование проводилось при финансовой поддержке филиала Bluebird в Атланте. Предложенный метод лечения заключается во введении функционального гена человеческого бета-глобина в стволовые клетки пациента и возвращении их пациенту. Его признали прорывом в терапии данного вида заболеваний еще в 2015 году на основе первых результатов исследований меньшим количеством пациентов.

Мутации гена бета-талассемии (а их известно не менее 200) характеризуются понижением уровня гемоглобина, ощущением слабости, усталости и ведут к серьезным осложнениям. Чаще всего таким пациентам приходится в течение всей жизни регулярно проходить процедуру переливания эритроцитов, которая в свою очередь имеет собственные риски.

Данные исследовательские проекты, обозначенные как HGB-204 and HGB-205, изучают выборку пациентов в возрасте от 5 до 35 лет.Пациенты с высоким уровнем поражения органов были исключены. В двух открытых исследованиях была дана только одна доза препарата каждому пациенту.

На начальном этапе все пациенты получали подготовительную терапию бусульфаном внутривенно для уничтожения патологических клеток, и большинство серьезных побочных эффектов, по-видимому, были связаны именно с этим аспектом лечения. По крайней мере ни один из побочных эффектов не был идентифицирован как относящийся к приему препарата LentiGlobin.

После завершения периода наблюдения, который составлял от 15 до 42 месяцев, трое из девяти пациентов с бета-нулевой формой состояния перестали нуждаться в переливаниях, а остальным пациентам значительно уменьшили количество регулярных переливаний.

Среди 13 человек с не-бета-нулевой формой заболевания 12 перестали зависеть от трансфузии. ПикПик показателей уровня гемоглобина, как правило, происходил через 9-12 месяцев после инфузии. За состоянием здоровья пациентов исследователи будут наблюдать еще 15 лет.

Если выводы ученых подтвердятся, то основной проблемой может стать высокая стоимость препарата. “Однако, жизнь с постоянными инфузиями и хелатирующей терапией тоже обходится недешево, и если мы можем предложить
молодому человеку эффективное лечение при помощи одной инфузии, то в перспективе это может быть эффективным и с финансовой стороны” — убежден доктор Томпсон.